Introducción
La anemia de Fanconi (AF) es una enfermedad genética poco frecuente. Los principales factores de riesgo de morbilidad y mortalidad de estos pacientes son la incapacidad de las células madre de la sangre para producir suficientes glóbulos maduros, así como la progresión al síndrome mielodisplásico (SMD) y la leucemia mielógena aguda (LMA). Las opciones de tratamiento para los pacientes de AF son limitadas. Para la mayoría de pacientes, el trasplante de células madre es la terapia definitiva, pero la disponibilidad de donantes, el rechazo del trasplante y los efectos adversos del trasplante específicos para la AF todavía representan obstáculos importantes para un tratamiento curativo de las manifestaciones sanguíneas relacionadas con la AF.
En este estudio clínico, se propone tratar a los pacientes de AF por seis meses con un medicamento en fase de investigación (eltrombopag), a fin de evaluar su seguridad y su eficacia para mejorar los recuentos sanguíneos en la AF. El eltrombopag es un medicamento oral diseñado para imitar una proteína llamada trombopoyetina (TPO), la cual es necesaria para la producción normal de sangre y que es posible que no les funcione a los pacientes con AF. Los pacientes que respondan al tratamiento a los seis meses podrán continuar tomando eltrombopag durante la parte extendida de este protocolo por otros 3 años. Durante este período, anticipamos mayor mejoría de los recuentos de los glóbulos de la sangre periférica que, a la larga, daría como resultado la descontinuación del eltrombopag después del período de disminución gradual.
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